Trombocitopenična purpura je motnja, ki povzroča zmerne do prekomerne podplutbe in krvavitve. Bolezen je precej pogosta, vendar so trenutno na voljo možnosti zdravljenja.
Kaj je trombocitopenična purpura pri otrocih?
Trombocitopenična purpura (TP) ali Werlhofova bolezenje motnja strjevanja krvi, za katero je značilno zmanjšanje števila trombocitov v krvi.
Trombociti so celice v krvi, ki pomagajo ustaviti krvavitev. Njihovo zmanjšanje vodi do lahkih modric, krvavitev dlesni in notranjih krvavitev.
Izraz "trombocitopenija" se nanaša na zmanjšanje števila trombocitov v krvi, "purpura" pa na prisotnost vijoličnih pik in petehij na koži (krvavitve), ki jih povzročajo notranje krvavitve iz majhnih krvnih žil.
Bolezen povzroča imunski odziv na lastne trombocite.
Vzroki
Etiološki dejavniki
Natančen vzrok TP ni znan, zato ga včasih imenujejo idiopatsko... Bolezen ni nalezljiva, to pomeni, da je otrok med igranjem z drugimi otroki s TP ne more "ujeti".
Pogosto ima otrok virusna infekcija tri tedne pred razvojem TP. Menijo, da telo med ustvarjanjem protiteles proti virusu "po naključju" tvori tudi protitelo, ki se drži trombocitov.
Imunski sistem prepozna vse celice s protitelesi kot tujke in jih uniči.
Okužba Helicobacter pylori je povezan z avtoimunskimi boleznimi, vključno s TP, lahko se patologija pojavi tudi pri HIV in drugih hematoloških motnjah, vključno s kronično limfocitno levkemijo, limfogranulomatozo, ne-Hodgkinovim limfomom.
Genetske variacije v nekaterih genih najdemo pri nekaterih bolnikih z LT in lahko poveča tveganje za razvoj nenormalnih imunskih odzivov. Vendar prispevek teh genetskih sprememb k razvoju imunske trombocitopenije ni jasen.
S študijo so bile povezane študije nekatera zdravila, ki povzročajo TP... Nekatera zdravila lahko spremenijo funkcijo trombocitov. Trenutno ni mogoče najti neposredne povezave z nobenim določenim zdravilom, ki bi lahko povzročilo LTBI.
Pri novorojenčkih TP lahko povzroči materina protitelesaprenese na embrionalne trombocite. Razlike med embrionalnimi in materinimi trombocitnimi antigeni lahko privedejo do uničenja trombocitov ploda.
Predisponirajoči dejavniki za razvoj kroničnega AT pri otrocih
Ti so naslednji:
- pogoste in trajne krvavitve, opažene šest mesecev pred poslabšanjem TP;
- ni nobene povezave med poslabšanjem in vplivom izzivalnih meril;
- bolnik ima kronična žarišča okužbe;
- razvoj TP pri deklicah v puberteti.
Razvrstitev
| Kriterij | Značilno | ||
| Razvojni mehanizem | Heteroimunski se pojavi, ko se zaradi vpliva določenih dejavnikov (virusi, novi antigeni, polstigeni) spremeni antigena struktura trombocitov, je značilen akutni potek | Avtoimunska se pojavi, kadar nastanejo avtoprotitelesa, ki napadajo lastne nespremenjene trombocite; za katero je značilen kronični, ponavljajoči se potek | |
| Obdobje | Poslabšanja (kriza) | Odpuščanja | |
| Klinično: krvavitev ni, zmanjša pa se število trombocitov | Klinični in hematološki - kliničnih in laboratorijskih znakov pomanjkanja trombocitov ni | ||
| Resnost patologije | Blaga: podplutbe in petehije, občasne manjše krvavitve iz nosu, zelo malo motenj v vsakdanjem življenju | Zmerno - resnejše poškodbe kože in sluznice, močnejše krvavitve iz nosu; število trombocitov 55 - 105 x 10 * 9 / l | Hude - dolge in močne krvavitve, kožne manifestacije, število trombocitov 35 - 55 x 10 * 9 / l, posthemoragična anemija, simptomi, ki resno vplivajo na kakovost življenja |
| Pretok | Ostro (manj kot pol leta) | Kronično (več kot šest mesecev): z redkimi ponovitvami ali redno ponavljajočimi se | |
Simptomi
Manifestacije purpure pri novorojenčkih
Pri dojenčku je treba sumiti na TP, če se petehije razvijejo po telesu kmalu po rojstvu in krvne preiskave pokažejo hudo trombocitopenijo. Klinične manifestacije so lahko od lokaliziranih ali razširjenih kožnih petehij ali podplutb na koži do obilnih krvavitev ali intrakranialnih krvavitev.
Manifestacije pri otrocih
Prej zdrav otrok je nenadoma imel generalizirane petehije. Starši pogosto trdijo, da se je otrok prejšnji dan počutil dobro, zdaj pa je prekrit z modricami in vijoličnimi pikami. Krvavitev iz dlesni in sluznic je pogosta, zlasti pri globoki trombocitopeniji. Morda je bila predhodna virusna okužba 1-4 tedne pred pojavom TP. Splenomegalija, limfadenopatija (povečana vranica oziroma bezgavke), bolečine v kosteh in bledica so redki.
Prisotnost nepravilnosti, kot so hepatosplenomegalija (povečanje jeter in vranice), bolečine v kosteh ali sklepih ali huda limfadenopatija kaže na druga stanja (na primer levkemija).
Manifestacije pri odraslih
Kronični TR je pogost pri odraslih in se počasi razvija.
Simptomi vključujejo:
- petehije;
- modrice;
- krvavitev iz nosu in dlesni;
- črni mehurji v ustih;
- utrujenost;
- močne menstruacije pri ženskah.
Redko se lahko pojavijo naslednje manifestacije:
- krvavitve v mrežnici in možganih;
- krvavitev iz ušes;
- kri v urinu;
- krvavitev v črevesju.
Diagnostika
Za diagnozo AT morate izključiti druge možne vzroke krvavitve in nizko število trombocitov, na primer osnovno zdravstveno stanje ali zdravila, ki jih morda jemlje vaš otrok.
Specialist bo moral vzeti anamnezo, opraviti fizični pregled in opraviti več laboratorijskih preiskav.
Popolna krvna slika
Ta test se uporablja za določanje števila krvnih celic, vključno s trombociti, v vzorcu. Pri LT je število belih krvnih celic in rdečih krvnih celic običajno normalno, vendar se število trombocitov zmanjša.
Pregled krvnega brisa
Ta metoda se pogosto uporablja za potrditev števila trombocitov pri celotni krvni sliki. Vzorec krvi položimo na stekelce in ga pregledamo pod mikroskopom.
Pregled kostnega mozga
Ta test pomaga ugotoviti vzrok za nizko število trombocitov, čeprav nekateri hematologi te metode ne priporočajo otrokom z LT.
Pri bolnikih z LT bo kostni mozeg normalen, ker je nizko število trombocitov posledica uničenja teh celic v krvnem obtoku in vranici in ne nepravilnosti v kostnem mozgu.
Druge študije
Krvni test za HIV je treba opraviti v ogroženih skupinah, zlasti med spolno aktivnimi mladostniki. Če obstaja nepojasnjena anemija, da se izključi Evansov sindrom (avtoimunska hemolitična anemija in trombocitopenija), je treba opraviti neposreden test na antiglobulin.
Zdravljenje
Cilj oskrbe bolnika z LT je povečati število trombocitov na varno raven. Za TP ni zdravila in recidivi se lahko pojavijo leta po na videz uspešni zdravstveni ali kirurški obravnavi.
Terapija z zdravili
Steroidi
Uporaba steroidov je glavni način zdravljenja te motnje. Ta skupina zdravil pomaga zatirati imunski sistem. Način dajanja in odmerjanja je odvisen od števila trombocitov in prisotnosti aktivnih krvavitev. V nujnih primerih se lahko dajo intravenske tekočine metilprednizolona ali deksametazona. Pri blažjih oblikah se lahko uporablja peroralni prednizolon.
Ko se število trombocitov normalizira, se odmerek steroidov postopoma zmanjšuje. Skoraj 60% -90% bolnikov med recikliranjem ali ukinitvijo odmerka doživi recidive. Dolgotrajna uporaba steroidov ni priporočljiva, saj lahko povzroči različne neželene učinke.
Imunosupresivi
Imunosupresivi, kot sta azatioprin in mofetilmikofenolat, so zaradi svoje učinkovitosti pri zdravljenju LT vse bolj priljubljeni. Za kronične in obstojne patologije se lahko, ko je imunska patogeneza že vzpostavljena, uporablja kemoterapevtsko sredstvo vinkristin. Vendar zdravilo povzroča resne neželene učinke in ga je zato treba uporabljati le previdno pri zdravljenju TP. To je še posebej pomembno za otroke, saj so bolj ranljivi.
Imunoglobulin
Je zdravilo, ki vsebuje protitelesa iz človeške krvi, kar pomeni, da so bila protitelesa zbrana pri več darovalcih. Kako natančno deluje pri zdravljenju LT, ni natančno znano, vendar naj bi dodatna protitelesa preprečevala razgradnjo belih krvnih celic. Zdravilo deluje dokaj hitro, običajno v nekaj dneh. Na žalost učinek ne traja dolgo (le nekaj tednov). Zdravilo se običajno daje pred operacijo ali če pride do pomembne krvavitve in je treba število trombocitov nujno povečati.
Rituksimab
To zdravilo se je prvotno uporabljalo za zdravljenje raka, v terapiji TP pa se uporablja že skoraj 20 let. Podobno kot steroidi preprečuje, da bi imunski sistem uničil trombocite, vendar ima manj neželenih učinkov kot steroidi. To je umetno ustvarjeno protitelo, ki vpliva na bele krvne celice. Ni narejen iz človeške krvi. Učinek se običajno doseže po nekaj tednih, čeprav se nekateri na zdravljenje odzovejo po več mesecih.
Agonista trombopoetinskih receptorjev Romiplostim in Eltrombopag
Ti dve zdravili sta na voljo v zadnjih nekaj letih. Trombopoetinske receptorje najdemo na površini celic, ki tvorijo trombocite v kostnem mozgu; ta zdravila uporabljajo te receptorje, da sporočijo celici, da tvori več trombocitov. Zdravila se lahko uporabljajo samo v kombinaciji z drugimi načini zdravljenja. Romiplostim se uporablja kot subkutana injekcija, običajno enkrat na teden. Eltrombopag je na voljo v obliki tablet, ki jih je treba jemati enkrat na dan. Snov se v črevesju ne absorbira brez kalcija, zato je treba hrano z visoko vsebnostjo kalcija zaužiti v štirih urah pred ali po jemanju zdravila.
Terapijo je treba nadaljevati, dokler klinične in laboratorijske manifestacije ne izginejo, kar lahko traja več let. Zdravila ne odpravijo osnovne težave, ampak preprosto spodbujajo telo, da proizvede več trombocitov, ki nadomestijo tiste, ki se uničijo.
Zdravljenje s Helicobacter Pylori
Nekateri otroci z LT imajo želodčno okužbo, imenovano Helicobacter pylori. Včasih lahko zdravljenje z antibiotiki in antacidi dva tedna ozdravi ali izboljša TP. Povečanje števila trombocitov po zdravljenju okužbe ni vedno trajno, vendar je terapija relativno varna in je zato priporočljiva za otroke.
Dapsone
Je antibakterijsko, lahko pa ga uporabljamo tudi za zdravljenje LT. Ni natančno znano, kako zdravilo deluje; zdi se, da zmanjšuje avtoimunski proces, ki lahko imunskemu sistemu prepreči napad trombocitov. Jemlje se kot tableta enkrat na dan in ima več neželenih učinkov.
Traneksamska kislina
To zdravilo pomaga, da krvni strdki trajajo dlje, ko nastanejo. Strdek je bolj stabilen kot običajno in bolj stabilen. Zdravilo ne ozdravi TP, vendar je lahko v pomoč pri krvavitvah, medtem ko je število trombocitov majhno. Tableta se jemlje 3 ali 4-krat na dan. Obstajajo kontraindikacije.
Zakaj se ne bi smela izvajati transfuzija trombocitov?
Trombociti, ki jih proizvaja kostni mozeg, so zdravi. Njihovo majhno število je posledica napada imunskega sistema nanje. Če bolnik prejme trombocite od darovalca, jih bo vaš imunski sistem uničil. Transfuzija trombocitov je koristna kot nujno zdravljenje, če pride do močne krvavitve, saj bo pripomogla k nastanku strdka, vendar ta metoda ni učinkovita za dolgoročno preprečevanje krvavitev.
Operacija
Ker se trombociti večinoma uničijo, ko so v vranici, lahko odstranitev le-te (splenoektomija) ozdravi patologijo. Splenektomija se že desetletja uporablja za zdravljenje LT in ponuja najboljše možnosti za ozdravitev. Na vsake tri osebe, ki so operirane, dve ne bosta potrebovali nadaljnjega zdravljenja.
Splenektomija povzroči vseživljenjsko povečano tveganje za sepso zaradi bakterijske okužbe.
Pri otrocih je tveganje za bakterijsko sepso po splenektomiji ocenjeno na 1-2%. Mnogi pediatri priporočajo, da se operacija odloži do 5. leta starosti.
Če je načrtovana splenektomija, je treba otroku dati cepivo Haemophilus influenzae 14 dni pred operacijo. Otroke, starejše od dveh let, je treba cepiti tudi proti Streptococcus pneumoniae in meningokokni okužbi.
Prehrana
Prehrana igra pomembno vlogo pri zdravljenju TP. Če uživate pravo hrano, se bo vaš otrok počutil bolje in bolj energiziran.
Nekatera hranila, kot sta vitamin K in kalcij, imajo naravne sestavine, ki so pomembne za strjevanje krvi. Bogati so s temno listnatimi zelenjavami (špinača). V mlečnih izdelkih najdemo veliko kalcija, vendar strokovnjaki odsvetujejo pretirano uporabo, saj lahko to poslabša simptome avtoimunskih bolezni. Dodatek vitamina D igra tudi vlogo pri krepitvi imunskega sistema pri LT.
Nasveti za gostinstvo so naslednji:
- kadar je le mogoče, je priporočljivo uporabljati samo naravne izdelke;
- nadomestite živalske in umetne maščobe z rastlinskimi;
- treba je omejiti uživanje rdečega mesa;
- izogibati se je treba potencialno trombocitnim sadjem, kot so jagode, paradižnik in grozdje.
Napoved
Pravilno zdravljenje zagotavlja veliko verjetnost remisije. Redko lahko trombocitopenična purpura pri otrocih s pogostimi recidivi postane kronična. Na splošno je napoved dobra, vendar je spremenljiva in je odvisna od intenzivnosti simptomov. Na isti režim zdravljenja se lahko bolniki odzovejo različno.
Priporočila za starše
Če ima otrok TP, se morajo starši naučiti, kako najbolje preprečiti poškodbe in krvavitve:
- za majhnega otroka naj bo okolje čim bolj varno. Če je število trombocitov majhno, je treba oblazinjenje postelje z mehkimi materiali, čelado in zaščitno obleko;
- omejiti je treba kontaktne športe, kolesarjenje in grobo igro;
- Izogibajte se zdravilom, ki vsebujejo aspirin, saj lahko ovirajo sposobnost telesa za nadzor krvavitev.
- dokler otrok ne ozdravi bolezni, se otrok ne sme cepiti, zlasti tistih, ki vsebujejo žive oslabljene viruse. Sem spadajo cepiva proti ošpicam, mumpsu, rdečkam in peroralni otroški paralizi. Prav tako ne injicirajte v mišico.
Zaključek
Čeprav ni znanega vzroka LT in ni zdravila za bolezen, je prognoza običajno dobra.
Običajno telo preneha proizvajati protitelesa, ki napadajo trombocite, in patologija izgine sama od sebe.Cilj zdravljenja je ohraniti dojenčkove trombocite v varnem območju, dokler telo ne odpravi težave.
Na splošno je preprečevanje resnih krvavitev najpomembnejši napovednik napovedi. Zagotavljanje varnega okolja, pravočasna zdravniška pomoč in nenehna zdravniška pomoč bodo otroku pomagale živeti dolgo in zdravo življenje.
